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【舆情信息】
基层反映“罕见病”背后存在四大问题亟需引起重视
“罕见病”是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。 根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异，目前我国对罕见病没有官方的权威定义，按世界卫生组织定义罕见病的发生率计算，我国现阶段罕见病患者就超过千万人之多。2014年，“冰桶挑战”接力游戏席卷全球，浙江各界也积极响应，呼吁全社会关注罕见病，让爱不罕见。目前，罕见病患者在治疗、保障方面的现状并不容乐观，亟需引起重视。
一是法律政策不健全。一方面，对于罕见病，目前我国在法律层面上尚无官方的权威定义，因为中国对罕见病的发病情况尚不十分清楚，而国外数据不一定适合中国国情，这也是目前中国罕见病政策制定的困难和瓶颈。另一方面，我国对“孤儿药”的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持。也就是说，相关单位既未给予患者专门补贴，也没有通过政策工具激励此类药物研发。近些年的两会，有人大代表提议尽快制定我国的《罕见疾病防治法》，加快罕见病药品的注册审批及研发生产，以让更多的这一弱势群体受益。尽管如此，在一波又一波的医疗改革中，我们仍未能看到中国出台孤儿药政策的些许迹象。这些无形间强化着患者的现实无力感。
二是罕见病未被纳入医疗保障系统。当前，国内罕见病的医
疗保障仍存在许多问题。由于罕见病的科目比较小，专科人员较少，大部分医务人员对罕见病缺乏治疗经验和研究，误诊率高，对患者束手无策。而多数罕见病患者对自己的疾病也了解甚少，不但不知该如何正确治疗，有人甚至还会觉得“自己和别人得的病不一样”，羞于在社会上呼吁自己应有的医疗保障。鉴于以上种种原因，罕见病治疗方案没有被纳入医保报销目录，即使是可治愈的戈谢病、粘多糖贮积症、庞贝病、法布雷病等罕见病，也并未进入医保药物目录。浙江大学附属第一医院骨髓移植中心郑伟燕副主任医师有个病人，是个老板，原先开药厂，房子好多套、豪华车好几辆。后来得了一种叫“戈谢氏”的罕见病。这个病有药可治，但奇贵，每个月的医疗费用至少18万元。几年下来，事业荒废，房子也全卖了，看病花了上千万元，现在住的是父亲留下的经济适用房。如果换成别的家庭，恐怕难以承担如此巨大的经济压力。
三是药品缺乏，且价格昂贵。据介绍，目前全世界被认知的疾病有14000多种，罕见病有7000多种，而只有1%的罕见病有特效药治疗。而我国在罕见病防治救助方面进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。家住杭州的小丁在大学毕业那一年患上了多发性硬化症。确诊后，小丁开始用一种干扰素治疗。“750元一针，隔天注射一次。”小丁的父亲老孟说，这种干扰素价格昂贵，还很难买到。不幸的是这个药由于用的人很少，已退
出了中国市场，这让小丁陷入了“无药可治”的窘境。
四是罕见病人群缺乏关爱。近几年来，人们对罕见病的关注逐渐增多，但它远没有成为公众话题，“低概率”让其依然游离在公众视线之外。国家、社会和公众长期对罕见病不够了解和关注，导致社会救助和人文关怀缺乏，社会歧视客观存在。浙江衢州一位母亲微博发布为自己身患戈谢病的四岁儿子祺祺，寻找小玩伴的消息，引起了全社会的关注。有不少网友呼吁，罕见病患者是弱势群体，应该得到更多的关心和爱护，希望更多的人都来关注这个人群。